Kanser Klinik Araştırmaları
14 yaş altı çocuklarda hastalıktan kaynaklanan ölümlerin önde gelen nedeni çocukluk çağı kanseridir. Her yıl dünya çapında yaklaşık 400.000 çocuk ve ergene kanser teşhisi konulmaktadır.
Bu gerçeklere rağmen, çocukluk çağı kanseri araştırmaları sürekli olarak yetersiz finanse edilmektedir.
Çocukluk çağı kanserleri klinik, biyolojik ve genetik özellikler açısından erişkinde görülen kanserlerden farklıdır.
Çocukluk çağında görülen kanserler; kan kanseri (lösemi), lenf bezi kanseri (lenfoma), beyin tümörü, kemik tümörü (osteosarkom, Ewing sarkomu), böbrek tümörü (Wilms’ tümörü), böbreküstü bezi tümörü (nöroblastom), yumuşak doku tümörleri (rabdomyosarkom) ve göz retina tabakasından köken alan tümör (retinoblastom), sayılabilir. Ülkemizde ve dünyada en sık görülen çocukluk çağı kanseri kan kanseridir. Ülkemizde ikinci sırada lenf bezi kanseri ve üçüncü sırada beyin tümörleri görülmektedir.
Pediatrik Beyin Kanseri: DIPG
Çocukluk çağlarında sık görülen kanserlerden biri de beyin tümörleridir. Çoğu hasta yedi yaşından önce teşhis edilmektedir. Teşhis sonrası sağkalım süresi ortalama 9 aydır.
DIPG, belirli genetik mutasyonlarına sahip olsa da bu mutasyonlar çocukların ebeveynlerinden aldıkları bir hastalık değildir. Duman, kimyasallar veya radyasyon gibi çevrelerindeki herhangi bir şeye maruz kalmaktan da gelmez.
Epigenetik
Yetim İlaç; Nadir hastalıkların tedavilerinin araştırılması sonucunda ortaya çıkan bir ilaç türüdür.
Avrupa İlaç Ajansı (EMA), bir ilacı 10.000 insanından en fazla 5’ini etkileyen yaşamı tehdit eden veya kronik ve ciddi şekilde zayıflatıcı bir durumun teşhisi, önlenmesi veya tedavisi için tasarlanmışsa “yetim” olarak tanımlar.
ARGE çalışmalarımız ile sürdürdüğümüz proje sonucunda elde edilecek aşı, yetim ilaç olarak bilinmektedir (Orphan Drug).
Son 30 yılda çocukluk çağı kanseri için onaylanan yeni ilaç sayısının yalnızca 6 olması, bu konudaki farkındalığı yaymamızın ve çalışmalar yapmamızın önemini açıkça ortaya koymakta. AGON Biotechnology, hastalarının ortalama 7-9 yaş aralığında olduğu DIPG beyin sapı tümörü ile mücadele için bir yetim ilaç projesi geliştirmektedir. Projemiz hem ulusal hem de global olarak desteklenmektedir.
DIPG, çocukluk çağı kanserlerinden yalnızca biridir ve dünyada her yıl 400.000’den fazla çocuk ve ergen kanser tanısı almaktadır.